Исследователи из медицинской школы имени Льюиса Каца при Темпльском университете заявляют о победе над вирусом иммунодефицита человека с помощью генной инженерии.

Исследователи заявили, что им удалось удалить ДНК вируса из организма животного, и это является важным шагом на пути к лечению ВИЧ.

Ученые использовали генетическую технологию CRISPR-Cas9 в экспериментах над трансгенными крысами и мышами. Вирус был интегрирован в геном каждой клетки тела этих животных. Через две недели исследование показало, что вирус был успешно вырезан изо всех тканей организма, включая мозг, сердце, почки, печень, селезенку, легкие и клетки крови. Лечение значительно уменьшило количество РНК вируса в лимфоцитах, что свидетельствует о критическом влиянии технологии на вирус.

Терапия вируса, которая существует сейчас, включает прием нескольких лекарств, которые подавляют развитие болезни и обеспечивают жизнь пациента продолжительностью 70-80 лет. Однако лекарства не могут вылечить вирус — он встраивает свою ДНК в клетки организма и таким образом воспроизводит свои копии.

Как работает метод CRISPR/Cas9

Эту биотехнологию, как это часто бывает, ученые позаимствовали у природы. В данном случае у некоторых бактерий, у которых CRISPR/Cas9 играет важную роль в распознании и уничтожении вирусов.

— Система CRISPR/Cas9 состоит из двух частей, — говорит Евгений Кунин, сотрудник Национального центра биотехнологической информации США. — Одна часть — это адаптивный модуль, который занимается тем, что выбирает из чужеродной ДНК вируса фрагменты и вставляет их во вполне определённое место в геноме бактерии или археи. Вторую часть можно назвать операционной. Она обрабатывает эти уникальные вставки, делает из них короткую РНК и с её помощью атакует исходную, чужеродную ДНК. Инактивирует вирус или плазмиду.

То есть бактерия использует кусочки ДНК, чтобы находить проникший в неё вирус. «Наводчиком» служит так называемая РНК-гид, которая построена на основе этих кусочков. Она как бы сравнивает последовательности нуклеотидов: «Оно? Нет, не оно, пусть живёт. Ага, а вот это паразит, будем резать!» И белок Cas9 режет в этом самом месте вирусную ДНК на части, спасая бактерию от инфекции и гибели.

— Теперь адаптивный модуль, — продолжает Кунин. — Те гены, которые его составляют, — родственники генов, находящихся в транспозонах, подвижных генетических элементах. Транспозоны имеют интересный образ жизни. Они прыгают по геному — это такие молекулярные паразиты. А их гены кодируют фермент для прыжков: вырезать ДНК из одного места, вставить в другое. И вот это свойство взяли на вооружение сами бактерии. Получился такой одомашненный транспозон, который сам уже не может прыгать, зато может вставлять внутрь себя чужую ДНК.

Сегодня CRISPR/Cas9 используют для редактирования ДНК разнообразных организмов и даже возникают идеи, что частично пересадив эту систему бактериального иммунитета человеку или другому организму, мы сможем добавить новый уровень защиты от патогенов. В 2015 году в журнале Genome Biology вышла статья, авторы которой перенесли этот механизм иммунитета в растение, родственное табаку, защитив его от некоторых вирусов. Тем временем, на изолированных человеческих клетках было показано, что данный подход, позволяет направленно вырезать встроенные в хромосомы ДНК-копии вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).

Вполне вероятно, что именно с помощью CRISPR/Cas9 мы когда-нибудь окончательно победим ВИЧ.

Источники: nplus1.ru, 24tv.ua, kot.sh